近日，中美瑞康公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”。
RAG-21专门针对FUS基因突变，通过降低FUS蛋白水平来减轻其错误定位和异常聚集。该药物利用RNA干扰机制发挥作用，临床前研究显示其具有显著的敲低效果和良好的安全性。
这款药物是中美瑞康与渐冻症抗争者蔡磊合作推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物。此前的第一款药物RAG-17针对SOD1基因，已于今年5月获得中国国家药监局药品审评中心的临床试验默示许可，拟用于治疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的成人肌萎缩侧索硬化症。
